C’è solo un farmaco per curare il vaiolo delle scimmie. Buona fortuna a ottenerlo.

L’unico farmaco disponibile per curare il vaiolo delle scimmie è così difficile da raggiungere che solo una frazione dei quasi 7.000 pazienti negli Stati Uniti lo ha somministrato.

Funzionari sanitari hanno designato tecovirimat, chiamato anche Tpoxx, un “farmaco sperimentale”, il che, secondo loro, significa che non può essere rilasciato dalle scorte strategiche nazionali senza una serie di contorti passaggi burocratici. Ma la maggior parte dei medici non ha il tempo o le risorse per compilare la richiesta di 27 pagine o per fornire le informazioni dettagliate sul paziente.

Non deve essere così, dicono gli esperti: non c’è alcuna legge che impedisca ai funzionari federali di modificare quelle regole e rendere il farmaco più ampiamente disponibile.

La Food and Drug Administration ha approvato il tecovirimat come trattamento per il vaiolo nel 2018, sulla base dei dati sulla sicurezza nelle persone e sui dati sull’efficacia nei primati — che, ai fini della sperimentazione, sono stati effettivamente infettati dal vaiolo delle scimmie. La cosiddetta regola degli animali consente all’agenzia di approvare i farmaci quando testarli sulle persone non sarebbe etico.

Fino all’attuale focolaio, tecovirimat veniva somministrato solo raramente a pazienti con vaiolo delle scimmie. Come trattamento del vaiolo, il suo uso contro il vaiolo delle scimmie è considerato sperimentale. Ma si presume che i vaccini sviluppati per il vaiolo siano efficaci contro entrambe le malattie. Perché non il trattamento?

Gli esperti affermano che le restrizioni della FDA sono una scelta politica che può essere modificata rapidamente.

“La burocrazia per ottenere l’accesso a Tpoxx è eccessiva data la crisi che gli Stati Uniti stanno affrontando con il vaiolo delle scimmie”, ha affermato Larry O. Gostin, esperto di diritto della salute pubblica e direttore dell’O’Neill Institute for National and Global Health Law presso la Georgetown University .

“La legge offre all’agenzia una notevole flessibilità per utilizzare le valutazioni scientifiche per garantire che chi ne ha bisogno riceva i farmaci che possono aiutarli”, ha aggiunto.

Giovedì il Dipartimento della salute e dei servizi umani ha dichiarato il vaiolo delle scimmie un’emergenza sanitaria nazionale. Ma il segretario Xavier Becerra non ha compiuto un ulteriore passo che avrebbe consentito alla FDA di concedere autorizzazioni all’uso di emergenza per vaccini e trattamenti, come ha fatto l’agenzia durante la pandemia di coronavirus.

In un articolo pubblicato mercoledì sul New England Journal of Medicine, i funzionari sanitari federali hanno difeso la loro decisione di trattare il tecovirimat come farmaco sperimentale.

Pur riconoscendo che i dati sugli animali erano promettenti e che il farmaco sembrava sicuro nei pazienti sani, hanno scritto che, senza ampi studi clinici, “non sapremo se il tecovirimat potrebbe giovare, danneggiare o non avere alcun effetto sulle persone affette dal vaiolo delle scimmie”.

“Al momento, non è chiaro se o quanto bene questo farmaco funzioni per i pazienti con vaiolo delle scimmie”, ha affermato Kristen Nordlund, portavoce dei Centers for Disease Control and Prevention.

Fornire Tpoxx solo come farmaco sperimentale “assicura che abbiamo i dati dei pazienti che usano questo farmaco”, ha affermato. “Questo alla fine ci aiuterà a capire chi ne beneficerà di più, quali sono i veri vantaggi e i potenziali rischi che potrebbero esserci”.

Le restrizioni su tecovirimat erano ancora più complicate all’inizio dell’epidemia e, dopo molte lamentele da parte dei medici, il CDC ha allentato alcune regole. Ma il sistema resta ingombrante.

I medici che vogliono prescrivere il farmaco devono prima iscriversi per diventare investigatori in una sperimentazione clinica, inviando curriculum e moduli di consenso informato firmati dai pazienti con vaiolo delle scimmie, un processo che è “faticoso e praticamente impossibile” per la maggior parte dei medici, ha affermato Lynda Dee, il direttore esecutivo di AIDS Action Baltimora.

“Se questa non fosse un’emergenza così grave, sarebbe un ottimo scherzo burocratico”, ha detto la signora Dee. “Purtroppo, lo scherzo è ancora una volta sulla comunità gay”.

Le regole sono così complesse che alcuni pazienti hanno avuto bisogno di istruire i propri medici sul processo.

Adam Thompson, un cuoco di 38 anni di Atlanta, ha sviluppato per la prima volta mal di testa e dolori muscolari il 17 luglio e due giorni dopo ha avuto lesioni al viso e al retto.

L’infermiera che ha visto non aveva idea di come trattarlo, ha detto il signor Thompson. Sulla base delle esperienze di un’amica, l’ha convinta a prescrivere supposte di idrocortisone e gabapentin, un farmaco usato per curare il dolore ai nervi.

Non hanno aiutato. L’infermiera professionista aveva sentito parlare di tecovirimat, ma gli disse che ci sarebbero volute ore di scartoffie per ottenerlo.

Quando il signor Thompson ha detto che voleva che lei annotasse nella sua cartella clinica che non era disposta a prescrivergli il farmaco, gli ha detto che il dottore avrebbe dovuto decidere. Il dottore finalmente lo chiamò domenica 31 luglio, quasi due settimane dopo che aveva contattato per la prima volta.

“Mi ha detto, ‘Ho contattato il CDC, ho contattato il dipartimento sanitario. Ho contattato più medici in diversi stati, ho contattato più farmacisti in diversi stati'”, ha affermato.

A quel punto, non importava. Le sue lesioni stavano guarendo, il dolore era diminuito ed era in via di guarigione.

la dott.ssa Stacy Lane, fondatrice e direttrice medica di una rete di sette cliniche in Pennsylvania e Ohio al servizio della popolazione LGBTQ, ha affermato che molti dei suoi pazienti con vaiolo delle scimmie sono stati respinti da tre o quattro medici che non potevano affrontare le tortuose regole federali relative al tecovirimat .

All’inizio di luglio, il dottor Lane ha visto un paziente con lesioni oculari caratteristiche dell’infezione da vaiolo delle scimmie, che possono portare alla cecità. Ha cercato di acquisire tecovirimat, ma il dipartimento sanitario della Pennsylvania ha insistito affinché il paziente facesse prima un esame della vista.

Era un venerdì pomeriggio e la dottoressa Lane non voleva che la paziente aspettasse in un pronto soccorso affollato, quindi si è affrettata a trovare un oculista invece di aspettare che l’esame fosse fatto “in modo molto controllato in un ambulatorio ” il lunedì successivo.

Da allora la Pennsylvania ha abbandonato il requisito per una diagnosi, ma l’Ohio no.

“Questo non ha bisogno di essere trattenuto nel modo in cui viene trattenuto”, ha detto il dottor Lane di tecovirimat. “Sarebbe l’ideale se potessimo ottenere questo trattamento Tpoxx nelle farmacie locali proprio come possiamo ottenere qualsiasi altra cosa, soprattutto perché questa cosa continua ad esplodere”.

il dottor Lane e altri hanno affermato di aver capito che c’erano ancora dubbi sulla sicurezza e l’efficacia del farmaco nelle persone, ma hanno notato che era già stato dimostrato che era sicuro nelle persone ed era stato approvato dalla FDA

“Se un farmaco è già approvato dalla FDA, qualsiasi medico può prescriverlo come off-label perché la FDA non è autorizzata a regolamentare la pratica della medicina”, ha affermato il dottor Jay Varma, direttore del Cornell Center for Pandemic Prevention and Response.

“È una scelta politica del CDC evitare di rilasciare o raccomandare un farmaco off-label”, ha aggiunto.

Molti pazienti e medici, incluso il dottor Lane, hanno riferito che il tecovirimat sembra sciogliere le lesioni cutanee entro 24 ore. Non sono stati segnalati eventi avversi gravi.

Date le prove note ed emergenti dell’efficacia del farmaco nei pazienti e l’urgenza dell’epidemia, gli esperti affermano che ci sono poche ragioni per limitare l’accesso.

“Capisco che ci debba essere molta più raccolta di dati e sorveglianza post-marketing e tutto il resto”, ha affermato il dottor James Lawler, direttore del Global Center for Health Security dell’Università del Nebraska. “Ma puoi farlo in un modo che non crei barriere”.

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