Il farmaco molto dibattuto dell’Amylyx per la malattia di Lou Gehrig ottiene l’approvazione della FDA

Un farmaco molto dibattuto per la malattia di Lou Gehrig ha ottenuto l’approvazione degli Stati Uniti giovedì dalla Food and Drug Administration.

L’approvazione rappresenta una vittoria a lungo desiderata per i pazienti, anche se è probabile che rinnovi le domande sul rigore scientifico dietro le revisioni governative dei medicinali sperimentali, come riportato dall’Associated Press.

La FDA ha approvato il farmaco di Amylyx Pharmaceuticals sulla base dei risultati di un piccolo studio di fase intermedia, ha riferito l’AP.

Il panel della FDA VOTA PER RACCOMANDARE AMYLYX COME FARMACO

Nel piccolo studio clinico, i pazienti con la malattia debilitante sembravano progredire più lentamente e sopravvivere diversi mesi in più.

Le provette sono viste davanti al logo Amylyx in questa illustrazione, 24 luglio 2022.
(REUTERS/Dado Ruvic/Illustrazione)

“Questa approvazione fornisce un’altra importante opzione di trattamento per la SLA, una malattia pericolosa per la vita che attualmente non ha cura”, ha affermato in una dichiarazione il dottor Billy Dunn, direttore dei farmaci neurologici della FDA.

In genere, la FDA richiede due studi di grandi dimensioni o uno studio con risultati di sopravvivenza “molto convincenti” per l’approvazione.

Terzo farmaco approvato per la SLA

Il farmaco appena approvato si chiama Relyvrio.

È il terzo medicinale approvato dagli Stati Uniti per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica, o SLA, che distrugge le cellule nervose necessarie per funzioni di base come camminare, parlare e deglutire.

“Penso che dimostri la capacità della FDA di essere facile e penso che dimostri molta tenacia da parte dei pazienti e dei sostenitori della SLA”, ha affermato la dott.ssa Catherine Lomen-Hoerth, specialista della SLA presso l’Università della California di San Francisco, il AP segnalato.

“L’azienda ha davvero cercato di fare tutto il possibile per far conoscere ai pazienti questo farmaco potenzialmente promettente”, ha aggiunto.

Il farmaco di Amylyx è l’ultimo di una serie di farmaci neurologici che hanno ottenuto l’approvazione della FDA nonostante i dati sull’efficacia discutibili, secondo l’AP.

L’agenzia sta ancora affrontando due sonde governative sulla sua approvazione del farmaco per l’Alzheimer Aduhelm lo scorso anno, che non ha ancora dimostrato di rallentare la malattia, ha osservato l’AP.

All’inizio di settembre, i consulenti della FDA, annullando una decisione precedente, hanno votato per raccomandare l’approvazione del farmaco.

Ma in una nota online che riassume la sua decisione, la FDA ha affermato che la “flessibilità normativa” era appropriata per approvare Relyvrio, “data la natura grave e pericolosa per la vita della SLA e il sostanziale bisogno insoddisfatto”.

All’inizio di settembre, i consulenti della FDA, annullando una decisione precedente, hanno votato per raccomandare l’approvazione del farmaco.

Il Comitato consultivo sui farmaci per il sistema nervoso centrale e periferico ha votato 7-2 a favore dell’approvazione dopo ore di dibattito sulla forza e l’affidabilità delle analisi dell’azienda.

Questa foto del 2018 fornita da Amylyx mostra i co-fondatori dell'azienda Joshua Cohen, a sinistra, e Justin Klee a Cambridge, Massachusetts.

Questa foto del 2018 fornita da Amylyx mostra i co-fondatori dell’azienda Joshua Cohen, a sinistra, e Justin Klee a Cambridge, Massachusetts.
(Amylyx tramite AP)

A marzo, la giuria ha rifiutato di raccomandare l’approvazione della FDA per il farmaco, a causa di ciò che il gruppo ha affermato essere la mancanza di dati “sostanzialmente convincenti”.

Recentemente, tuttavia, la FDA ha dovuto affrontare una grande pressione da parte di pazienti affetti da SLA, sostenitori e membri del Congresso, ha osservato l’AP.

L’agenzia ha ricevuto oltre 1.300 commenti scritti dalla comunità ALS a sostegno del trattamento.

La società non ha rivelato immediatamente il prezzo giovedì, ma ha affermato che prevede di annunciare le informazioni in una chiamata con gli investitori venerdì mattina.

L’approvazione della FDA dovrebbe costringere gli assicuratori a coprire i farmaci di Amylyx.

Amylyx, con sede a Cambridge, in Massachusetts, non ha rivelato immediatamente il prezzo giovedì, ma la società ha affermato di aver pianificato di annunciare le informazioni in una chiamata con gli investitori venerdì mattina, secondo quanto riportato da AP.

In Canada, dove il farmaco ha ricevuto l’approvazione a giugno, l’azienda ha proposto un prezzo pari a $ 165.000.

AMX0035, come è noto anche il farmaco, sarebbe una combinazione di due prodotti esistenti. Uno è un integratore alimentare chiamato taurursodiol, che può essere acquistato online. L’altro è un farmaco da prescrizione chiamato fenilbutirrato di sodio, usato per trattare un raro tipo di disturbo metabolico.

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La combinazione ha lo scopo di rallentare la SLA.

La SLA è una malattia neurodegenerativa progressiva che colpisce le cellule nervose e il midollo spinale. Esistono due tipi di SLA: sporadica, che è la forma più comune negli Stati Uniti; e familiare, il che significa che è ereditato, secondo ALS.org. Gli scienziati devono ancora determinare la causa esatta della malattia.

Julia Musto di Fox News Digital, così come Associated Press e Reuters, hanno contribuito a questo rapporto.

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