Modello di protocollo HARmonizzato per migliorare la riproducibilità (HARPER) – Economista sanitario





Gli studi clinici hanno protocolli di studio dettagliati e sono registrati su ClinicalTrials.gov. Quale livello di dettaglio è necessario per le analisi dei dati del mondo reale (RWD) che mirano a stimare gli effetti del trattamento? In Europa, l’Agenzia europea per i medicinali (EMA) richiede la registrazione di molti protocolli di studio utilizzando un modello per gli studi osservazionali sulla sicurezza post-autorizzazione (PASS) condotti dai titolari dell’autorizzazione all’immissione in commercio. Altri sforzi includono le linee guida dell’ISPE per la sezione GPP (good pharmacoepidemiology practice) sullo sviluppo del protocollo, la guida al protocollo del National Evaluation System for health Technology (NEST) e lo Structured Template and Reporting Tool for Real World Evidence (STaRT-RWE).

L’International Society for Pharmacoepidemiology (ISPE) e l’International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research (ISPOR) hanno convocato una task force congiunta per fornire standard per i protocolli RWD. Hanno sviluppato il modello di protocollo HARmonized per migliorare la riproducibilità (HARPER). La tabella seguente confronta HARPER con PASS, GPP, NEST e START-RWE.

Gli autori notano saggiamente alcune limitazioni di HARPER.

  • Strutturato vs Flessibilità. L’approccio strutturato di HARPER migliora la chiarezza per le parti interessate e la coerenza tra gli studi. Tuttavia, alcuni progetti di studio complessi possono essere del tutto ragionevoli, ma potrebbero non rientrare nella struttura HARPER. Molte delle sezioni, tuttavia, contengono sezioni di testo libero.
  • Minima, non massima trasparenza. HARPER non copre tutti gli aspetti della trasparenza durante il ciclo di vita di uno studio di ricerca, che può comportare la condivisione di protocollo, codice, dati e risultati. Pertanto, HARPER dovrebbe essere visto come i requisiti minimi per la trasparenza del protocollo di studio.
  • Evoluzione dei dati. Man mano che la raccolta dei dati si evolve e vengono sviluppati nuovi metodi, l’approccio di HARPER potrebbe dover essere adattato nel tempo.

Di seguito è riportato il sommario completo di HARPER.

  • 1.Pagina del titolo
  • 2.Abstract
  • 3. Modifiche e aggiornamenti
  • 4. Cronologia
    • Tabella 1 Pietre miliari e cronologia
  • 5. Razionale e sfondo
  • 6. Domanda e obiettivi della ricerca
    • Tavolo 2 Domande e obiettivi di ricerca primari e secondari
  • 7. Metodi di ricerca
    • 7.1. Progettazione dello studio
    • 7.2. Diagramma di progettazione dello studio
    • 7.3. ambientazione
      • 7.3.1 Contesto e fondamento logico per la definizione del tempo 0 (e altri ancoraggi temporali primari) per l’ingresso nella popolazione dello studio
        • Tabella 3 Definizione operativa del tempo 0 (data indice) e altri ancoraggi temporali primari
      • 7.3.2 Contesto e fondamento logico dei criteri di inclusione nello studio:
        • Tabella 4. Definizioni operative dei criteri di inclusione
      • 7.3.3 Contesto e motivazione dei criteri di esclusione dallo studio
        • Tabella 5. Definizioni operative dei criteri di esclusione
    • 7.4. variabili
      • 7.4.1 Contesto e motivazioni per le esposizioni di interesse
        • Tabella 6. Definizioni operative di esposizione
      • 7.4.2 Contesto e motivazioni per i risultati di interesse
        • Tabella 7. Definizioni operative di risultato
      • 7.4.3 Contesto e fondamento logico del follow-up
        • tavola 8. Definizioni operative di follow-up
      • 7.4.4 Contesto e fondamento logico delle covariate (variabili confondenti e modificatori di effetti, ad esempio fattori di rischio, comorbilità, comorbidità)
        • tavola 9. Definizioni operative di covariate
    • 7.5. Analisi dei dati
      • 7.5.1 Contesto e motivazione del piano di analisi
        • tavola 10. Specifica dell’analisi primaria, secondaria e dei sottogruppi
        • Tabella 11. Analisi di sensitività – razionale, punti di forza e limiti
    • 7.6. Origine dei dati
      • 7.6.1 Contesto e motivazione delle fonti di dati
        • Tabella 12. Metadati su origini dati e software
    • 7.7. Gestione dati
    • 7.8. Controllo di qualità
    • 7.9. Dimensioni e fattibilità dello studio
      • Tabella 13. Potenza e dimensione del campione
  • 8. Limitazione delle modalità
  • 9. Tutela dei soggetti umani
  • 10. Segnalazione di eventi avversi
  • 11.Riferimenti
  • 12. Appendici

Puoi leggere maggiori dettagli sull’approccio HARPER qui e alla Open Science Foundation qui.



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